Globalizzare le innovazioni terapeutiche anche nell’era delle infezioni globali. Da qui l’importanza della Conferenza Internazionale sulla Farmaceutica dal titolo “Forum of European Regulatory Experts for the minimization of interstate discrepancies”, promossa dal Prof. Filippo Drago, Coordinatore del Master in Discipline Regolatorie del Farmaco dell’Università di Catania, che si terrà il prossimo 21 febbraio, alle ore 10:30, presso l’Aula Magna “Umberto Scapagnini” della Torre Biologica. La segreteria organizzativa è curata da Co.Prom (www.coprom.it).

“Come in altre aree, la globalizzazione farmaceutica presenta elementi positivi – spiega il Prof. Drago – come la condivisione di dati e metodi di analisi tra Paesi che si rifanno agli stessi principi di sanità pubblica, ma anche negativi come la minimizzazione delle peculiarità di ciascun sistema sanitario che ha spesso radici storiche consolidate. Minimizzare tali peculiarità, tuttavia, rappresenta talvolta una necessità come, ad esempio, per superare le differenze nell’accesso ai farmaci innovativi nei vari Paesi dell’Unione Europea. Succede, infatti, che a causa di una differente valutazione del valore di un nuovo farmaco, del suo grado di innovatività, del suo “place in therapy”, uno stesso farmaco raggiunge i pazienti di un Paese europeo molto dopo che quelli di altri. L’EMA, Agenzia Europea per i Medicinali, è chiamata nel prossimo futuro – conclude – ad un compito molto arduo per l’approvazione di terapie innovative (geniche, cellulari, tissutali, digitali) utilizzando i giusti criteri di valutazione che non creino discrepanze tra i vari Paesi membri”.

In ambito regolatorio, l’Università di Catania è impegnata mediante il CERD (Centro per la Ricerca e la Consultazione in Discipline Regolatorie del Farmaco) in progetti che hanno lo scopo di delineare modelli di pagamento di trattamenti ad alto/altissimo costo che sono somministrati in unica soluzione (one-shot treatments). Si tratta, in particolare, di terapie geniche che hanno dimostrato di risolvere completamente patologie la cui terapia è ancora oggi incapace di assicurare la guarigione dei pazienti che ne sono affetti. Il problema da risolvere in questi casi è rappresentato dalla modalità di pagamento che dovrebbe essere assimilata al payment at result adottato nella recente procedura di approvazione delle terapie CAR-T (trattamenti one-shot indicati per pazienti affetti da gravi forme di leucemia e linfomi). Un trattamento del genere che verrà presto approvato da AIFA riguarda la beta-talassemia, malattia endemica in Sicilia. Si tratta di una terapia genica one-shot che rende i pazienti totalmente indipendenti dalla terapia che oggi viene praticata ogni giorno per via orale, ma soprattutto dalle trasfusioni di sangue che in questi pazienti vengono effettuate una-due volte al mese. Il trattamento, che rivoluzionerà la vita di tanti pazienti talassemici in Sicilia, dovrà però passare il vaglio dell’AIFA che è ancora incerta sul metodo di pagamento.

Il CERD si sta impegnando con uno specifico progetto per risolvere il problema, alla luce del fatto che le modalità di acquisto da parte degli ospedali siciliani della terapia genica per la betatalassemia non potrà che essere un aspetto tecnico ben meno rilevante della necessità di assicurare ai pazienti siciliani una vita esente da farmaci e frequenti trasfusioni di sangue.

Il Forum ha come obiettivo, discutere questioni di natura regolatoria che riguardano gli Stati membri dell’Europa e che hanno ricadute rilevanti sulla dinamica di registrazione di farmaci presso le autorità nazionali. L’iniziativa è rivolta a tutti gli operatori del settore farmaceutico italiano e, in generale, europeo.

Prestigioso il parterre di relatori che vedrà la presenza di Guido Rasi (Executive Director, European Medicines Agency, Amsterdam), Kenneth Paterson (Professor emeritus, University of Glasgow, UK), Olivier Wong (Chief Medical Officer, Medi Quality Omega, Parigi), Francis Megerlin (EUCOR, Università di Strasburgo). Con loro anche Jan Geldmacher (AKDAE, Berlino), gli italiani Patrizia Popoli (Presidente della Commissione Tecnico-Scientifica dell’AIFA), Claudio Jommi (SDA Bocconi School of Management, Milano), e Frank-Ulrich Fricke, (University of Nurnberg, Germania), Oriol Morales Solá (Chief Executive Officer, Health Innovation Technology Transfer, Spagna) e Isao Kamae, (Università di Tokyo).

(Fonte: Comunicato stampa prof. Filippo Drago)